旅行者修改赛诺菲交易转移一些资产钮扣机

旅行者修改赛诺菲交易，转移一些资产

总部位于马萨诸塞州剑桥的 Voyager Therapeutics 重组了与 Sanofi Genzyme的基因治疗关系。根据协议条款，Voyager取回全球对其亨廷顿病的基因疗法VY-HTT01的权利，以及美国境外对弗里德赖希共济失调的VY-FXN01计划的所有权利。

Voyager表示，根据两家公司在2019年1月签署的协议，VY-FXN01前美国权利已从旅行者转移到Neurocrine Biosciences中国机械网okmao.com。此外，赛诺菲Genzyme选择独家选择权，选择由旅行者拥有或控制的新型AAV衣壳专用于最多两个非中枢神经系统（非CNS）适应症。

作为重组的一部分，Voyager正在向Sanofi Genzyme支付1000万美元的预付款，这部分抵消了从Neurocrine到Voyager的500万美元的VY-FXN01权利转移。Voyager还将向赛诺菲Genzyme支付另外1000万美元的里程碑，一旦它为VY-HTT01提交研究性新药（IND）申请，或者如果它适用于Huntington病的一些备用化合物。

Voyager目前正在进行VY-HTT01的临床前研究，希望能在今年晚些时候提交IND申请。

“我们与Sanofi Genzyme的联盟一直是Voyager的基础，因为我们优化了衣壳，转基因和基因治疗的发展，”Voyager总裁兼首席执行官Andre Turenne表示。“我们期待这一关系的新阶段，并为严重神经系统疾病患者推进我们的计划和研究工作。”

由于重组并且关注现在全资拥有的亨廷顿计划，以及新发现的努力，Voyager正在市场上为其SOD1 ALS临床前计划的合作伙伴。它不再计划今年为VY-SOD102提交IND。这是肌萎缩侧索硬化症（ALS）的一个程序。

“我们现在致力于为患有严重神经系统疾病的患者发现和开发改变生活的疗法，”旅行者的首席医疗官Omar Khwaja说。“将我们的努力集中在HD和其他有前途的新神经学目标上将增强我们实现最大影响的能力。”

Sanofi Genzyme最初的协议于2015年签署。它经过修订后重新制定了一份单独的协议，重点关注其他赛诺菲Genzyme程序的新型AAV衣壳的发现和开发。

在Voyager和Sanofi之间结束的其他计划包括Sanofi Genzyme选择获得未来Voyager CNS孤儿计划和脊髓性肌萎缩（SMA）计划的权利，其中知识产权被退回或独家许可给Sanofi Genzyme。

5月1日，Voyager和Neurocrine 公布了8名帕金森病患者的VY-AADC I期临床试验结果。结果在2019年美国神经病学学会（AAN）年会上公布。治疗后的治疗时间从基线开始改善了1.7小时，从基线开始12个月时关闭时间缩短了2.2小时。

“这项I期试验对帕金森病患者的研究结果进一步证明，VY-AADC给药可以让大脑中的神经元将左旋多巴转化为多巴胺并改善运动功能，” Neurocrine的首席医疗官Eiry Roberts表示。“该试验的结果证实了之前正在进行的第一阶段研究的先前数据，证明VY-AADC对壳核的覆盖率增加导致AADC酶活性增加，帕金森病患者的运动功能和生活质量得到改善 - 对口服左旋多巴药物的需求减少。“

帕金森病的标准治疗方法是左旋多巴。它被转化为多巴胺。然而，随着大多数人的疾病进展，左旋多巴在控制症状方面效果不佳，左旋多巴越来越快地磨损，导致药物开关现象。ON阶段是药物起作用且症状好转，而OFF阶段是药物效果不再起作用且出现症状的时候。

VY-AADC是一种基因疗法，它将AADC酶置于脑细胞中，在那里它可以将左旋多巴转化为多巴胺。

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